동형 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)의 치료에 도움
사노피 그룹의 계열사인 젠자임과 아이시스 제약(Isis Pharmaceuticals)은 미포멀슨나트륨 주사제가 미국 FDA의 허가를 받았다고 밝혔다．
주 1회 200 mg을 피하주사로 투여하는 미포멀슨나트륨은 지질 강하 약제 투여 및 식이요법 치료를 받고 있는 동형 가족성 고콜레스테롤혈증(Homozygous Familial Hypercholesterolemia, HoFH) 환자들을 대상으로 저밀도 지질단백질 콜레스테롤(LDL-C), 아포지단백 B(Apo B), 총 콜레스테롤(TC)과 비 고밀도 지질단백질 콜레스테롤(non HDL-C)을 감소시키기 위한 병용요법으로서 적응증을 승인 받았다.
동형 가족성 고콜레스테롤혈증은 종종 '나쁜 콜레스테롤'이라고 불리는 LDL 콜레스테롤을 혈액으로부터 제거하지 못해 혈중 LDL 콜레스테롤 농도가 비정상적으로 높아지는 희귀한 유전질환이다.
희귀 적응증인 동형 가족성 고콜레스테롤혈증은 미국에서 대략 100만명 가운데 1명 꼴로 발생한다. 이들 환자들에게는 종종 30세 이전에 심장마비와 사망이 발생한다.
젠자임 관계자는 "미포멀슨나트륨에 대한 FDA의 승인은 새로운 치료 옵션을 필요로 하는 희귀질환인 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게 매우 기쁜 소식"이라며 "희귀 질환 치료법의 선두주자로서 우리의 전문지식을 발휘하여 심각한 상태로 살아가는 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들의 질환 관리에 도움을 주게 돼 기쁘다"고 말했다.
이번 FDA 승인으로 아이시스는 젠자임으로부터 2500만달러의 목표 달성 기술료를 지급 받게 됐다．
한편, 국내에서는 미포멀슨나트륨이 희귀의약품 성분으로 지정됐으며, 현재 식품의약품안전청에서 품목허가 여부를 검토 중이다.
