PNH 치료제 솔리리스, 사전승인심사제도 거쳐야 처방·치료 가능
첫 사전심의위원회 열리지 않아…환자들 하루 하루 버티기 힘들어
생명을 위협하는 희귀난치성질환 PNH(발작성야간혈색소뇨증) 환자들이 생명 연장의 유일한 치료제 '솔리리스'에 대한 치료 과정에서 또 다시 난관에 봉착했다.
솔리리스주 사전심의위원회가 급여고시 이후 한번도 열리지 않은데다, 아직 첫 심의위원회 일정조차 정해지지 않았기 때문이다.
솔리리스를 사용하기 위해서는 의료기관이 건강보험심사평가원을 통해 미리 약제 사용 승인을 받는 사전승인심사평가제도를 거쳐야 한다.
사전승인심사제도는 약제가 반드시 필요한 환자에 대한 기준을 명확하게 제시하고, 약제사용 대상에 대한 사전 심의를 통해 약제 사용을 승인함으로써 약제의 남용을 방지하고자 마련됐다.
그런데 이 사전승인제도가 PNH 환자들의 치료를 늦추고 있다． 솔리리스에 대한 건강보험급여는 지난 10월 1일부터 적용됐지만, 고시 한 달이 지나도록 솔리리스주 사전심의위원회는 한번도 열리지 않아 아직 치료를 받은 환자는 단 한 명도 없다.
이에 따라 PNH환우회는 지난 10월 25일 심평원에 서한을 보내 솔리리스주 사전심사위원회 일정을 회신으로 알려달라고 요청했지만, 아직 심평원으로부터 어떤 소식도 듣지 못한 상황．
임주형 PNH환우회장은 "솔리리스 보험 등재만 되면 치료를 받을 수 있을 줄 알았던 환자들의 낙심이 이만 저만이 아니다"며 "지난 8월에도 솔리리스 치료만을 기다리다가 또 한 환자가 세상을 떠났다"고 말했다．
임 회장은 "사전승인심사를 기다리는 동안 또 다른 환자가 목숨을 잃을 지 모를 일"이라며 "도대체 환자들의 생명을 누가 책임질 것이냐"며 안타까움을 금치 못했다.
또 "솔리리스 보험등재는 모두의 노력으로 어렵게 얻은 결과인데, 행정 절차가 늦어지는 것 때문에 환자들이 생명에 위협을 받고 있다는 것은 말이 안 된다"며 "한시가 급한 환자들이 빨리 치료 받아 생명을 구할 수 있도록 관계자 모두가 노력해 주길 바란다"고 말했다.
PNH는 혈관 내 용혈(적혈구 파괴)로 인해 발생하는 매우 희귀한 질환으로, 혈전증·폐고혈압·심부전증 및 복통과 호흡곤란 등의 다양한 증상이 나타나며, 상태가 급격히 악화돼 사망하는 경우가 많아 환자들은 스스로를 '걸어 다니는 폭탄'이라고 말하기도 한다.
현재 우리나라에는 약 200명 정도가 PNH를 앓고 있는 것으로 집계되고 있으며, 진단받은 환자 3명 가운데 1명은 5년내에 사망한다.
