급성백혈병·관절염 및 파킨슨씨 병 치료제로 개발 및 라이센싱 기대
뼈 전문 신약개발 전문 기업인 오스코텍(대표 김정근)이 질환의 발병 원인인 특정 단백질 표적을 선택적으로 억제하는 물질을 발굴해 미국특허를 출원했다．
오스코텍은 표적치료제가 가능한 물질들을 포함한 미국특허를 확정해 지난 10월 29일 미국 및 국제특허(PCT)를 신청했다고 밝혔다.
오스코텍 본사 연구소와 미국에 설립한 보스턴연구소가 공동으로 출원한 물질은 단백질과 억제제 결정구조를 바탕으로 잘 설계 된 구조로 활용성이 매우 큰 고유구조를 갖고 있어 특정부위의 변화에 따라 원하는 표적을 선택적으로 억제 할 수 있다． 또 맞춤형 치료제 개발이 가능하고 화합물의 구조와 약효의 상관관계가 우수해 신약으로써의 개발가능성이 높은 것으로 평가되고 있다．
특허 출원된 물질은 세포내 신호 전달에 관여해 세포의 분화, 성장 및 사멸에 중추적인 역할을 담당하는 인산화 효소인 다양한 키나제(kinase)를 분자구조의 변형에 따라 매우 선택적으로 저해하는 것으로 알려졌다.
인체 내에 존재하는 수많은 키나제 중 목표로 하는 특정 키나제 단백질과의 공결정화를 통해 얻어진 X-선 결정 구조를 바탕으로 디자인해 선택성이 매우 큰 신규 물질들을 도출하게 된 것.
오스코텍에 따르면 특허 물질은 독특한 스캐폴드를 갖고 있어 급성 골수성 백혈병·관절염·알러지 및 파킨슨씨 병 등 다양한 질환의 치료가 가능한 약리활성을 나타내고 있으며, 세계적인 제약기업에서 개발 중인 경쟁물질보다 우수한 약리활성은 물론 세포수준에서 월등한 세포사멸 효능 및 선택성을 보이고 있는 것으로 알려지고 있다.
기존의 항암제는 주로 세포독성 항암제로 암세포뿐만 아니라 정상세포의 성장을 억제해 부작용이 심한 문제점을 안고 있다. 이를 극복하기 위해 특정 암을 일으키는 표적 단백질을 선택적으로 억제하는 표적 항암제 개발이 활발히 이루어지고 있으며, 대표적인 예가 만성 골수 백혈병치료제 글리벡(Gleevec)으로서 전세계적으로 40억불이상이 팔리고 있다.
LG생명과학 연구소장으로 신약연구를 총괄했고 화학연구원 항암제개발단장으로 재직했던 보스톤연구소 고종성 박사는 "특허 출원된 물질의 화합물은 분자구조의 미세변형에 따라 질병을 유발하는 다양한 키나제를 선택적으로 강력하게 억제할 수 있는 우수한 특징을 갖고 있어 글로벌 제약사를 대상으로 조기에 기술이전이 가능할 것"이라고 밝혔다．
오스코텍과 보스턴연구소는 2012년 말까지 글로벌 임상1상을 마쳐 현재 5년 생존율이 18%에 그치는 기존 급성 백혈병 치료제 뛰어 넘는 우수한 항암제로 개발한다는 계획이다. 전세계 항암제 시장규모는 2012년 77조원 규모로 성장할 것으로 전망되고 있다．
