기존 진행 임상 완료환자 대상 12개월 간 GV1001 1.12mg 투여
선행 임상시험 '순항'…"유효성·안전성 입증 시 조건부 허가 신청"
젬백스앤카엘이 지난 18일 식품의약품안전처로부터 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy·PSP) 치료제 GV1001의 국내 2상 연장 임상시험계획(IND)을 승인받았다.
이번 승인으로 젬백스는 국내 첫 PSP 임상시험에서 최대 18개월의 안전성 및 유효성 데이터를 확보할 수 있게 됐다.
이번에 승인받은 임상시험은 위약군과 시험1군(GV1001 0.56mg), 시험2군(GV1001 1.12mg)으로 나눠 진행된 선행 임상시험과 달리 대상자 모두 GV1001 1.12mg을 12개월 동안 투여받는 단일군 임상시험으로, 진행 중인 2상 임상시험을 완료한 환자 중 연장 임상시험에 동의한 환자를 대상으로 한다.
장기 투여 시 약물의 안전성과 질환의 중증도 개선 효과 탐색을 목적으로 하며, 임상시험 기관은 서울대학교병원 운영 서울시 보라매병원을 비롯 5개 기관으로 동일하다.
내년에는 PSP 글로벌 임상시험도 본격화할 예정이다. 현재 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽의약품청(EMA)에 PSP 2상 임상시험을 신청하기 위한 준비가 진행 중이다.
또 이번 임상시험과 별개로 현재 진행 중인 임상시험에서 유효성과 안전성 데이터를 얻게 되면, 희귀의약품 조건부 시판 허가 신청을 검토할 방침이다.
젬백스 관계자는 "국내외에서 알츠하이머병, PSP 등 미충족 의학적 수요가 높은 신경퇴행성분야 약물 개발에 집중하고 있다"라며, "진행 중인 여러 임상시험의 파이프라인 전략에 따라 GV1001의 시장 진입이 빠르게 이뤄질 수 있도록 개발 속도를 높이겠다"라고 밝혔다.
한편, 젬백스는 지난달 덴마크에서 열린 국제파킨슨병및운동장애학회(International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders·MDS)에서 PSP 전임상시험 결과가 최신혁신초록(Late-breaking abstract)으로 채택돼 각국 연구자들로부터 주목받았다.
연구자들은 PSP 전임상 결과로 나타난 GV1001의 운동기능회복 효과, 혈액뇌장벽(BBB) 투과능, 약물 안전성 등에 대해 높게 평가했으며, 알츠하이머병 2상 임상시험에서 GV1001이 보여준 유효성과 피하주사 방식의 투여편의성에 대해서도 관심을 보였다.
