비장 크기·사망률 감소, 기존치료 대비 효과↑
3개 임상결과 발표 급여협상 결과 영향 미칠 듯
3.5년간의 자카비 등록임상 연구결과에 따르면, 자카비 치료를 받은 환자 가운데 52.1%(n=76)의 비장 크기가 35% 이상 감소했고 이 환자들의 대다수는 지속적으로 치료받아 평균 2.76년간 감소된 비장 크기를 유지한 것으로 나타났다.
기존 지지요법 시행군(BAT치료군)에 비해 자카비 치료를 받은 환자들의 사망위험률도 42% 줄었다.
유럽국가를 중심으로 올해 6월까지 2027명의 환자가 참여한 대규모 임상연구에서 1년 이상 자카비 치료를 받은 520명의 치료결과를 분석한 코호트 연구결과도 선보였다. 520명 가운데는 중등도 '-1,2'나 고위험군으로 진단된 후 평균 45.6개월 이상 골수섬유증을 앓고 기존 치료에도 악화된 환자들이 포함돼 있다.
환자들 가운데 80%가 치료 4주 후 비장 길이가 25% 이상 줄었으며 69%가 치료 초기보다 비장 길이가 50% 감소했다. 임상적으로 유의한 삶의 질 개선 효과는 치료 4주째부터 나타나 치료기간 동안 유지됐다. 자카비 치료에 의한 비혈액학적 이상반응 및 감염 발생 비율은 2% 미만으로 낮았다.
장기간의 코호트 연구에서도 골수가 섬유화되는 환경을 정상화하는 자카비의 골수섬유화 개선 효과가 입증됐다.
미국 MD앤더슨센터 등이 자카비 치료군과 하이드록시우레아를 포함한 BAT 치료군의 코호트를 분석한 결과, 최대 5년 동안 자카비 치료를 받은 환자들의 골수세포 미세환경이 조절되고, 골수 내 이형성증 발병이 줄어드는 특징을 보였다. 골수 내 거핵세포가 정상화되는 경향을 확인한 것.
한국노바티스는 EHA에서 발표된 내용을 통해 "자카비가 골수섬유증 환자의 비장비대증 및 전신증상을 개선하고 전반적인 생존연장 효과가 있다는 것을 다시 한 번 입증했다"고 7월 31일 밝혔다. "장기간의 골수섬유화 개선효과와 추가 이상반응이 없었다"는 점도 강조했다.
곽훈희 한국노바티스 항암제사업부 대표는 "자카비는 최초의 골수섬유증 치료제로 환자에게는 유일한 치료 대안"이라며 "EHA에서 발표된 다양한 연구결과를 통해 비장비대증과 전신증상 개선 효과와 병의 악화를 막을 수 있다는 점을 재확인했다"고 말했다.
자카비는 2012년 1월 희귀혈액암 골수섬유증 치료제로 허가받았으며 정부와 보험급여 협상을 벌이고 있다.
