GC녹십자, 미국 스페라젠사와 희귀질환 신약 공동 개발
GC녹십자, 미국 스페라젠사와 희귀질환 신약 공동 개발
  • 고신정 기자 ksj8855@doctorsnews.co.kr
  • 승인 2021.07.20 11:59
  • 댓글 0
  • 페이스북
  • 트위터
  • 네이버밴드
  • 카카오톡
이 기사를 공유합니다

숙신알데히드 탈수소효소 결핍증 치료제 개발 나서
ⓒ의협신문

GC녹십자는 미국 스페라젠과 희귀난치성질환인 ‘SSADHD(Succinic Semialdehyde Dehydrogenase deficiency, 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증)’의 치료제 공동 개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.

‘SSADHD’는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환으로, 평균적으로 백만명 중 한 명 꼴로 만 1세 전후에 발병한다고 알려져 있다. 대표 증상으로는 뇌전증 및 운동 능력∙지적 발달 지연 등이 있으며, 현재는 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있다.

계약에 따라 양사는 SSADH 단백질을 활용한 효소 치료제 개발에 나선다. 

GC녹십자는 이번 계약을 통해 파트너사인 스페라젠으로부터 SSADHD 단백질 생성을 위한 플라스미드 관련 특허에 대한 권리를 부여 받는다. 스페라젠은 지난 2019년 워싱턴주립대학교에서 원천 특허에 대한 독점 실시권을 확보한 바 있다.

스페라젠은 미국 현지에서 FDA와의 PFDD(Patient-Focused Drug Development) 절차와 신규 환자 확보를 위한 신생아 스크리닝 과정을 담당한다. GC녹십자는 헌터라제 등을 통해 검증 받은 효소 치료제 기술력을 기반으로 제제 개발부터 임상·바이오마커 연구 등을 진행할 예정이다. 회사 측은 올해 전임상을 시작으로 2023년 하반기 임상 1/2상 진입을 목표로 하고 있다고 설명했다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 협력을 통해 희귀질환 파이프라인을 강화할 수 있을 것”이라며 “환자와 의료진 모두를 위해 헌신하는 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 거듭나겠다”고 밝혔다. 

댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
0 / 400
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.

* 기사속 광고는 빅데이터 분석 결과로 본지 편집방침과는 무관합니다.