AMX0035, 루게릭병 희망되나…"기능 악화 늦춰"
AMX0035, 루게릭병 희망되나…"기능 악화 늦춰"
  • 최원석 기자 cws07@doctorsnews.co.kr
  • 승인 2020.09.06 13:29
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NEJM, 아마릭스 AMX0035 2/3 임상시험 결과 게재
미국루게릭병협회 "FDA, 긴급승인으로 허가해야"
ⓒNEJM
ⓒNEJM

아이스버킷챌린지와 루게릭병으로 대중에 알려진 근위축성측삭경화증(ALS) 치료에 가능성을 보이는 후보물질이 임상에서 증상을 늦추는 효과를 확인해 관심을 끈다.

뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(NEJM)은 3일(현지시간) 온라인판에 'Trial of Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis' 연구 결과를 실었다.(논문링크)

이 연구는 아마릭스파마슈티컬의 후보물질 'AMX0035(페닐부티레이트·타우르소디올)'의 ALS 환자 대상 다기관, 무작위, 이중맹검 2/3상 임상시험 결과다.

177명의 환자가 참여한 임상에서 137명은 AMX0035군, 48명은 위약군으로 2:1 무작위 배정됐다. AMX0035군은 페닐부티레이트 3g·타우르소디올 1g을 3주간 하루 1회, 다음 하루 2회를 투여했다.

1차 평가변수는 24주 동안 ALS 기능 평가척도인 ALSFRS-R(Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised, 0∼48점 높을수록 더 나은 기능)의 감소 정도였으며 2차 평가변수는 등척성 근력(isometric muscle strength), 인산화 혈장 신경섬유 사상체 H 서브유닛 수준, 사망·기관 절개 또는 영구 환기까지의 시간 등이었다.

임상 결과 ALSFRS-R 점수의 평균 변화는 AMX0035군은 월 -1.24점, 위약군은 월 -1.66점(difference, 0.42 points per month; 95% confidence interval, 0.03 to 0.81; P=0.03)으로 나타났다. 2차 평가변수에서는 두 그룹간 차이가 나타나지 않았다.

연구진은 "AMX0035은 24주 동안 ALSFRS-R 점수로 판단할 때 더 느린 기능 저하를 보였다. 위약군 환자와 비교해 6개월 동안 더 높은 수준의 신체 기능을 유지했다"며 "비교적 짧은 시간에 치료 효과를 볼 수 있었기 때문에 ALS 환자들에 매우 희망적인 소식"이라고 설명했다.

이번 결과를 두고 미국ALS협회와 환자단체는 AMX0035의 긴급승인을 촉구하는 탄원서를 제출했다. 최종 임상 조건부허가 형태를 요구한 것.

칼라닛 발라스 미국ALS협회장은 "발표된 데이터는 AMX0035를 가능한 한 빨리 ALS를 가진 사람들에게 제공해야 한다는 분명하고 설득력 있는 근거를 제시한다"며 "아마릭스와 FDA, 전체 커뮤니티가 협력해 이를 가능케 하길 기대한다. 이 연구에 기여한 모든 아이스버킷 챌린지 기부자에 감사드린다"고 전했다.
 


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