통증·기능개선 확인 재생 효과는 입증 못해
식약처 29번째 국산 신약 인보사케이 등재
인보사케이는 항염증 작용에 관여하는 'TGF-β1 유전자'가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하는 무릎 골관절염 치료제다.
현재 미국과 유럽 등 제약선진국이 4개 유전자치료제를 허가한 바 있다.
퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자 치료제는 허가는 인보사케이가 전 세계적으로 첫 사례다.
식품의약품안전처는 인보사케이의 통증·관절기능 개선 정도와 연골 구조 개선 효과, 이상반응 등을 검토하고 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다고 12일 밝혔다.
식약처에 따르면 인보사케이를 1회 투여받은 중등도의 무릎 골관절염 환자가 1년 후 느끼는 무릎 통증 개선정도와 기능 개선정도가 대조군(생리식염수 투여군)보다 유효했다.
무릎관절의 뻣뻣함·부종 등 증상 정도와 뛰기, 테니스 등 운동 가능 정도, 계단오르기 장보기 등 일상생활 가능 정도 등을 통해 기능개선 정도를 평가했다.
다만 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인한 결과 대조군과 차이가 없는 것으로 나타났다.
100여명의 환자를 3∼10년간 추적조사한 결과, 종양·TGF-β1 농도 상승 등의 평가항목에서 이상반응은 대조군보다 크지 않았다.
인보사케이는 약물치료나 물리치료에도 통증 등이 계속되는 중등도(Kellgren&Lawrence grade3) 무릎 골관절염 치료제로 무릎관절강 내 1회 주사한다.
식약처는 "2014년부터 바이오업체의 신약 개발 지원을 위해 '마중물사업'을 추진하고 있다"며 "인보사케이도 '마중물사업'을 통해 식약처로부터 밀착상담을 받아 개발 과정에서 시행착오를 줄였다"고 밝혔다.
