악화위험 68%, 폐기능 감소율 줄여 신속승인
치명적인 폐질환인 '특발성 폐섬유증(IPF)' 치료제 오페브(성분명: 닌테다닙에실산염) 연질캡슐이 21일 시판승인됐다.
주요 3상 임상시험인 'INPULSIS-1'·'INPULSIS-2'에서 오페브는 IPF 급성 악화위험을 68% 유의하게 줄였다. 노력성 폐활량 예측치(predicted FVC) 90%를 초과한 초기 환자와, 고해상도전산단층촬영(HRCT)상 벌집허파 소견이 보인 환자의 연간 폐기능 감소율을 떨어트리고 악화를 지연한 것으로 나타났다.
벌집허파 소견을 보인 환자는 폐기종 여부와 상관없이 선정됐다. 24개국 1066명의 환자가 INPULSIS-1·INPULSIS-2에 참여했다. 이상반응은 대부분 관리할 수 있는 정도였다.
특발성폐섬유증(IPF)은 알 수 없는 원인으로 폐포(허파꽈리) 벽이 굳어 폐기능이 떨어지면서 신체 주요 장기로 공급하는 산소의 양이 줄어 서서히 사망하는 만성 진행성 폐질환이다.
진단 후 2~3년 이내에 사망해 예후가 나쁜 것으로 알려져 있다. 치료 옵션 역시 제한적이다. 유병률은 인구 10만명당 3∼5명 정도로 희소질환으로 분류돼 있다. 50대 남성에게서 자주 발생한다.
박기환 한국베링거인겔하임 사장은 "오페브 허가로 치료방법이 마땅치 않았던 특발성폐섬유증 환자에게 희망을 줄 것"이라고 말했다. "임상결과를 통해 입원과 사망으로 이어질 수 있는 급성 악화 위험을 줄인 만큼, 생명을 연장하는데 기여할 것으로 기대하고 있다"고도 덧붙였다.
오페브는 폐섬유증 발생 기전에 관여하는 성장인자 수용체를 표적으로 혈소판유래성장인자수용체(PDGFR)와 섬유아세포성장인자수용체(FGFR), 혈관내피성장인자수용체(VEGFR) 차단한다.
미 FDA는 2014년 오페브를 '획기적 치료제(Breakthrough Therapy)'로 지정해 빠르게 시판허가했다. 2015년 주요 국제치료가이드라인에 특발성폐섬유증 치료를 위해 권고됐다.
유럽연합집행위원회(EC)도 판매 승인했다. 식약처는 올해 5월 희소의약품으로 오페브를 지정한 후 신속 승인했다. 하루 두 번, 12시간 간격으로 복용한다. 허가용량은 150mg과 100mg 두 가지이다.
