국산 만성 골수성 백혈병 치료제 '슈펙트(성분명: 라도티닙)'의 투여 1년간 주요 유전자반응이 표준 치료제 '글리벡(성분명: 이매티닙)'보다 2배 이상 높은 것으로 나타났다. 슈펙트를 투여받은 환자의 백혈병세포도 1000배 이상 줄었다. 투약 3개월간의 초기 반응율도 글리벡보다 높았으며 치료 실패로 인한 치료중단율은 적었다.

곽재용 전북의대 교수(혈액종양내과)는 지난 7일 미국 올랜도에서 개최된 제 57차 미국 혈액학회에서 241명의 만성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 한 슈펙트 임상시험 결과를 발표했다. 아시아 4개국 24개 센터에서 새로 진단된 환자가 임상시험에 참여했다.

곽 교수는 국산 항암제 슈펙트가 글로벌 항암제 글리벡보다 뛰어나다는 비교 임상시험 결과를 발표해 관심을 끌었다.

미국 혈액학회는 전세계 백혈병을 비롯한 혈액 질환 전문가 2만여명 참가하는 세계 최대규모의 학술대회다. 제출된 4500여편 중 만성골수성백혈병에 관련된 연구결과는 36편만 발표됐다. 아시아 연구진이 개발한 백혈병치료 신약 3상 임상시험 결과가 발표되기는 처음이다.

투약 3개월째의 초기 반응률도 슈펙트 투여군이 글리벡 투여군보다 월등히 높았다. 치료 실패로 치료를 중단하는 경우도 글리벡 투여군보다 적었다.

이번 임상시험의 성공으로 그동안 다국적 제약사의 전유물로만 여겨졌던 백혈병 치료제 시장에 국산 항암제가 진출할 수 있는 교두보를 마련했다는 평가다. 국내 시장을 넘어 글로벌 시장 진출에도 도움이 될 전망이다. 특히 슈팩트의 약값이 다른 치료제보다 저렴해 수입대체 효과도 기대된다. 만성 골수성 백혈병 치료제 처방액은 연간 1000억원에 달한다.

이번 임상시험에서 17%에 달한 슈펙트 완전유전자반응률도 주목받고 있다. 지난 2008년 <NEJM>에 발표된 임상시험에서 경쟁약인 타시그나와 스프라이셀의 완전유전자반응률은 11%, 5%로 슈펙트보다 낮았다. 완전유전자반응률은 백혈병 세포가 발견되지 않는 상태를 말한다.

곽재용 교수는 "슈펙트는 저렴한 약값과 강력한 초기 항백혈병 효과로 평생 약을 먹는 환자의 경제적 부담을 줄일 수 있다"고 밝혔다.

전북의대 곽재용 교수와 임호영 교수(혈액종양내과)팀은 2012년 완전유전자반응률을 장기간 보일 때 아예 약을 끊는 '중단연구 결과'를 세계 최초로 발표해 눈길을 끌었다.

슈펙트는 곽 교수와 일양약품이 12년의 연구 끝에 지난 10월 허가받은 첫 국산 만성 골수성 백혈병 1차 치료제다.