포말리스트 병용요법 덱사메타손 단독보다 4.6개월 더 생존
암 전문 글로벌 제약회사 세엘진코리아의 다발골수종 치료제 '포말리스트(성분명: 포말리도마이드)'가 4일 한국식품의약품안전처(식약처)로부터 허가승인을 받았다.
포말리스트는 기존 레블리미드(성분명: 레날리도마이드)나 벨케이드(성분명: 보르테조밉)을 포함한 두 가지 이상의 치료를 받았지만 재발하거나 치료효과가 없는 다발골수종 환자에게 덱사메타손과 병용해 처방할 수 있게 됐다.
포말리스트는 새로운 면역조절 제제 'IMiDs' 화합물로 다발골수종 세포의 직접적인 사멸과 동시에 면역기능을 강화해 종양 증식을 억제하는 혁신적인 경구용 치료제이다. 다발골수종은 백혈병·림프종과 3대 혈액종양으로 일컬어지며 전신에 발생하는 특징을 갖는다. 최근 급속한 고령화와 함께 발병률이 급격히 증가하고 있다.
윤성수 다발골수종 연구회 위원장(서울의대 혈액종양내과)은 "대부분의 다발골수종 환자는 일정 기간이 지나면 재발하거나 기존 치료제에 반응하지 않는 문제가 생긴다"며 "포말리스트 허가로 기존 레날리도마이드나 보르테조밉 치료에 실패해 치료대안이 없던 환자에게 또 다른 치료옵션이 생겼다는 점에서 고무적"이라고 평가했다.
"지난 몇 년 동안 기존 다발골수종 치료제가 보험급여가 안돼 환자들의 고통이 컸던 것을 고려해 향후 기존 치료법에 실패한 환자들에게는 신속한 보험급여도 따라야 한다"고 말했다.
이번 포말리스트의 식약처 허가는 2013년 10월 암전문 학술지 <란셋 온콜로지(Lancet Oncology)>에도 게재된 제3상 임상시험 결과를 기반으로 했다.
근거가 된 제3상 연구는 기존의 최소 2차례 이상 치료경험이 있는 다발골수종 환자 455명을 대상으로 포말리스트와 저용량의 덱사메타손 병용요법과 고용량 덱사메타손 단독요법의 치료효과를 비교했다.
임상시험 결과에 따르면 포말리스트와 저용량 덱사메타손 병용요법의 전체 생존기간(OS)은 12.7개월로, 고용량 덱사메타손 단독요법 치료군의 8.1개월과 비교했을 때 보다 효과적인 생존율 개선을 보였다.
포말리스트와 저용량 덱사메타손 병용요법군은 종양이 성장하지 않고 생존한 기간인 '무진행 생존기간(PFS)'도 평균 4개월로 고용량 덱사메타손 단독요법 치료군의 PFS 1.9개월보다 길었다.
김아경 세엘진코리아 사장은 "포말리스트 허가로 한국도 레블리미드부터 포말리스트까지 다발골수종의 진행 및 치료 전반에 따른 혁신적인 치료제 라인업이 갖춰졌다"며 "세엘진은 혈액암 치료제 개발을 선도하는 제약회사로 다발골수종 치료제 라인업을 필두로 지속적으로 항암제 연구개발에 매진하겠다"고 약속했다.
포말리스트는 지난 해 2월과 8월에 미국과 유럽에서 각각 허가를 받았으며 국내에서는 식약처 허가 이후 준비 절차를 거쳐 올 4분기 판매될 예정이다. 현재 치료가 필요한 환자들은 자가치료 목적의 수입 절차를 통해 처방받을 수 있다.
