간세포암 유일 치료제...간절제 후 보조요법 치료효과 입증 못해
대한간학회 춘계학술대회서, 'STORM' 임상시험 연구결과 공개
바이엘 헬스케어의 간세포성암 및 신장세포암 치료를 위한 경구용 치료제인 넥사바(성분명:소라페닙 토실레이트)에 대한 실패한 임상시험 연구결과가 지난 6월 12~14일까지 제주도에서 열린 대한간학회 춘계학술대회에서 발표돼 주목을 받았다.
대체로 제약회사에서는 임상시험이 성공한 부분에 대해 학술대회 자리에서 대대적으로 발표를 하는데, 이번 대한간학회 춘계학술대회에서는 실패한 임상시험 연구결과가 발표된 것은 이례적이다. 실패한 임상시험 연구를 굳이 발표를 하면서 부정적인 이미지를 심어줄 이유가 없기 때문이다.
Jordi Bruix 교수(스페인 바로셀로나의대/바로셀로나병원 간센터 소장)는 13일 바이엘 헬스케어 런천심포지엄에서 'The optimal treatment for HCC patients'에 대한 주제와, 최근 ASCO(미국임상종양학회)에서 발표된 STORM data(간암환자에서의 보조요법)를 발표했다.
Jordi Bruix 교수는 넥사바(소라페닙)가 간세포암 환자의 치료 효과로 유일하게 입증된 표적치료제로써, Advanced HCC(진행성간세포 암)환자를 위한 기본치료요법임을 재차 강조했다.
또 "대규모 임상시험(pivotal trial)에서 진행성 간암 환자의 전반적인 생존율을 위약군 대비 44%까지 유의하게 연장시킨 점을 입증해, 바로셀로나 간암치료 지침 및 미국간암학회 등에서 advanced환자의 1차 치료 약제로 권고 되고 있다"고 설명했다.
이어서 최근 ASCO에서 발표된 STORM 연구는 간세포 암의 재발을 예방(수술을 했더라도 간암환자의 70%는 5년내 재발을 경험한다는 점에서 시행한 연구)하기 위해 간을 절제 또는 주요 치료를 한 이후 보조요법으로 소라페닙의 효과를 관찰한 이중맹검, 위약대조(Sorafenib 800mg vs placebo), 무작위 3상임상결과(STROM)를 공유했다.
1114명(한국을 포함한 아시아 환자 200여명 포함/한광협 연세의대 교수가 연구 주도)의 환자를 대상으로 한 이 임상시험 연구결과에서는 1차 종료 점인(Primary endpoint) RFS(무재발생존율)에서 소라페닙과 위약과의 차이(소라페닙 33.4개월 vs 위약군 33.8개월)를 입증하지 못했다. 또 나이·인종·위험도 등 하위그룹에서도 차이가 없었고, OR(전체생존율)도 차이를 보이지 않았다.
한편, 이번 연구결과와 관련 바이엘 헬스케어 관계자는 "바이엘은 이례적으로 Primary endpoint를 도달하지 못한 연구 결과를 공유하면서 간암치료제로서의 선구자적 모습을 보여줬다"고 말했다.
또 "임상시험이 실패를 했지만 현재 바이엘 헬스케어의 소라페닙은 간암 치료에 대해 승인을 받은 유일한 경구용 항암제이며, 앞으로도 간암의 모든 단계(all stages)에서 소라페닙이 갖고 있는 잠재력에 대한 연구는 계속될 것"이라고 강조했다.
한편, 넥사바는 간세포성 암에 허가를 받은 유일한 경구용 전신 항암제이며, 진행성 신장세포 암 치료제로서 현재 전세계 100여개 나라에서 허가를 받아 널리 사용되고 있다. 또 2014년 1월 방사성 요오드에 불응한 국소 재발성 또는 전이성의 진행성 분화 갑상선 암 치료제로도 승인을 받았다.
이밖에 이번 학술대회에서 대한간암학회는 '간세포암종 진료 가이드라인'을 발표했는데 ▲Child-Pugh 등급 A의 간기능과 양호한 전신상태를 가진 간세포암종 환자에서 국소 림프절·폐 등의 간외전이가 있는 경우, 또는 다른 치료법들에 반응하지 않고 암이 진행하는 경우 소라페닙 치료를 시행할 것(A1) ▲Child-Pugh 등급 A의 간기능과 양호한 전신상태를 가진 간세포암종 환자에서 간혈관침범이 있는 경우 소라페닙 치료를 시행할 수 있도록(A2) 권고를 해 간세포암에서는 소라페닙이 여전히 유일한 치료제임을 다시 한번 입증했다.
