전이성 흑색종 등 9개 성분 희귀의약품 추가지정
식품의약품안전청은 제도개선을 통해 기존 치료제보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 경우도 희귀의약품으로 지정할 수 있도록 해 새로 지정된 4개 성분을 포함한 총 9개 성분을 희귀의약품으로 추가 지정한다고 밝혔다.
이번 제도개선을 통해 새로 지정되는 희귀의약품은 총 4개 성분으로 ▲전이성 흑색종 ▲고악성 골육종 ▲진행성 비소세포폐암 ▲헌터증후군에 대한 표적 항암치료제, 유전자 재조합 의약품 등이다.
특히, 헌터증후군 치료제의 경우 국내 개발 의약품이 희귀의약품으로 지정돼 기존 치료제보다 좀더 저렴하게 공급될 전망이다.
또 적절한 치료제가 개발되지 않아 치료에 어려움이 많았던 ▲불응성 피부 T 세포 림프종 ▲불응성 말초 T 세포 림프종 ▲불응성 외투세포 림프종 등 혈액암 관련 희귀의약품 5개 성분이 추가 지정됐다.
한편, 이미 지정된 희귀의약품 중 현 시점에서 환자수가 충분히 확보되거나 적절한 대체의약품이 개발되는 등 지정기준에 부합하지 않는 HIV 치료제, 백혈병 치료제, 당뇨병성 궤양 치료제 등 7개 성분은 지정이 해제됐다.
식약청은 이번 희귀의약품 지정확대를 통해 새로운 희귀의약품의 허가가 신속히 진행돼 희귀질환 환자의 치료제 선택 기회가 더욱 커질 것으로 기대하며, 향후 더욱 안전하고 우수한 희귀의약품이 신속하게 공급될 수 있도록 적극 노력할 것이라고 밝혔다.
□ 희귀의약품 추가지정(성분 및 대상질환) 현황
연번 |
성분명(제제) |
주요 대상질환 |
1 |
보리노스타트(경구제) |
재발 또는 불응성 피부 T 세포 림프종 |
2 |
크리조티닙(경구제) |
역형성림프종인산화효소(ALK) 양성 진행성 비소세포폐암 |
3 |
이두설파제 베타(주사제) |
헌터증후군 |
4 |
프랄라트렉세이트(주사제) |
재발 또는 불응성 말초 T세포 림프종 |
5 |
마이파머티드(주사제) |
고악성, 비전이성 골육종 |
6 |
로미뎁신(주사제) |
재발 또는 불응성 말초 T세포 림프종 |
7 |
팔리퍼민(주사제) |
조혈모세포 이식을 위해 골수독성 치료를 받는 혈액암 환자들의 중증(WHO Grade 3이상) 구강점막염 |
8 |
템시롤리무스(주사제) |
재발 또는 불응성 외투세포림프종 |
9 |
베무라페닙(경구제) |
BRAFV600E 변이가 확인된 수술이 불가능하거나 전이성 흑색종 |