난치암연구사업단 전임상 신약개발 시스템 인정
머크·화이자·넥스제넥스 이어 미국 레귤러스사 가세
삼성서울병원 난치암연구사업단(단장 남도현)이 13일 마이크로RNA 치료제 분야의 선두기업인 미국 레귤러스사와 100만 달러 규모의 공동연구협력 계약을 체결했다.
마이크로RNA(microRNA)를 활용한 항암제 개발을 추진 중인 레귤러스사는 올해 초 화이자의 항암제 개발을 주도해온 닐 깁슨 박사를 영입한데 이어 첨단 전임상 중개연구 플랫폼인 '아바타 마우스'를 갖추고 있는 삼성서울병원과 연구협약을 체결, 뇌종양 맞춤 치료제 개발에 박차를 가할 수 있게 됐다.
삼성서울병원 난치암사업단은 지난해 머크를 시작으로 화이자·넥스제넥스 등 글로벌 제약사와 총 30억원 규모의 연구협약을 체결한데 이어 이번에 레귤러스사와 공동연구협력 계약을 성사시킴으로써 세계적인 임상시험 능력을 재차 인정받았다.
삼성서울병원의 '아바타 마우스'는 뇌종양 환자에게 얻은 조직을 면역성이 낮은 실험쥐에 이식해 키운 쥐를 말한다. 아바타 마우스에서 자라는 종양은 환자의 암조직과 유전적·조직학적으로 같은 특성을 갖고 있다. 임상시험 전에 미리 인체에서의 효과를 살펴볼 수 있으므로 신약개발의 성공가능성을 예측할 수 있는 첨단 연구모델이다.
현재까지 악성 뇌종양은 치료경과가 나빠 치료제 개발이 어려운 난치성 질환으로 남아 있어 새로운 치료제 개발이 절실한 실정이다.
레귤러스사가 개발 중인 새로운 치료제는 마이크로RNA의 유전자 발현 조절을 통해 뇌종양세포의 성장과 전이를 억제하는 개념.
삼성서울병원과 레귤러스사가 공동연구협력 계약을 체결하자 미국뇌종양연구단체인 ABC2(Accelerate Brain Cancer Cure)가 지원의사를 밝혔다. ABC2는 2001년 설립한 뇌종양 연구 지원단체로 2002년 뇌종양으로 사망한 H&Q(현 JP Morgan에 합병) 회장인 댄 케이스가 조성한 기금으로 운영되고 있으며, 선도적인 의사·기업·연구자를 지원하고 있다.
삼성서울병원 난치암사업단은 아바타마우스 시스템을 활용, 머크·화이자·넥스제넥스 등 글로벌 제약사는 물론 국내 바이오 제약사와 연구협력계약을 통해 신약 후보물질을 평가하고 있다.
남도현 난치암사업단장은 "글로벌 제약사들은 아바타마우스시스템 뿐만 아니라 신약개발 분야에 급속한 성장을 보이는 한국을 주목하고 있다"며 "머지않아 우리나라에서도 글로벌 제약사를 뛰어넘는 항암 제약 산업의 탄생을 기대해 볼 수 있을 것"이라고 전망했다.
마이크로RNA는 DNA의 유전 정보를 전달하고 아미노산 운반에 관여, 생물의 유전자 발현을 제어하는 역할을 하고 있다. 유전 정보를 가진 DNA의 염기서열은 mRNA로 그대로 옮겨진 다음, 다시 세포질에 있는 리보솜의 tRNA를 거쳐 단백질을 합성하게 된다.
마이크로RNA는 이 과정에서 mRNA와 상보적으로 결합, 세포 내 유전자 발현과정에서 중추적인 조절인자로 작용한다는 사실이 밝혀지면서 새롭게 주목받고 있다.
레귤러스사는 Alnylam사와 Isis사가 설립한 회사로 마이크로RNA를 이용한 치료제 분야의 선두기업. 기술특허만 900개 이상을 갖고 있으며, 이 기술을 이용해 GSK사와 C형 간염치료제를, 사노피아벤티스사와 간경화를 연구하고 있다.
