고가의 치료의약품이 희귀의약품으로 지정돼 혈우병 등 희귀질환자의 치료비 부담이 줄고, 치료를 받을 수 있는 기회도 확대될 전망이다.
현재 희귀질환자는 혈우병 등 111종 약 2만 4000명으로 희귀질환자들에게 희소식이 아닐 수 없다.
식품의약품안전청은 희귀질환자의 치료 기회 확대를 위해 희귀의약품 지정 한도액을 올리는 내용의 '희귀의약품 지정에 관한 규정'개정 고시(안)을 행정예고 한다고 밝혔다.
이번 개정안의 주요 내용은 지정 한도액을 연간 총 생산금액 10억원 이하 또는 연간 총 수입금액 100만달러 이하에서 연간 총 생산금액 15억원 이하 또는 연간 총 수입금액 150만달러 이하로 상향하는 것.
종전 규정에 따르면 희귀의약품은 국내 환자수(유병인구)가 2만명 이하이며 적절한 치료방법과 대체의약품이 개발되지 아니한 질환에 사용되는 의약품으로서 원칙적으로 동일제제의 연간 총 수입실적이 100만달러(미화) 이하이거나 연간 국내 총 생산실적이 10억원 이하였다.
현재 총 131개 성분(217품목)이 희귀의약품으로 지정돼 있으나, 이번 조치로 고가의 치료의약품이 희귀의약품으로 추가 지정받을 수 있게 됨으로써 연간 약 20여 성분(32품목)이 확대될 것으로 전망된다.
희귀의약품으로 지정되면 품목허가 이전엔 희귀질환자가 '자가치료용'으로 의약품을 직접 수입할 경우 수입금액 전액을 환자가 부담해야 하나, 품목허가를 받으면 보험등재를 통해 보험혜택도 가능하게 된다. 또 허가심사과정에서 제출자료가 일부 면제되거나, 검토기간이 단축돼 해당 의약품이 환자에게 보다 신속하게 공급될 수 있게 된다.
식약청은 앞으로도 적절한 치료방법이 없어 고통 받는 희귀질환자의 치료기회가 확대될 수 있도록 희귀의약품을 지속적으로 확대·공급해 나가는 등 지원 정책을 강화해 나갈 것이라고 밝혔다.
