세계 최초로 고셔병치료 바이오시밀러 의약품 자체 개발
독점 수입의약품 대체로 정부 건강보험재정 개선 효과
이수앱지스가 자체 개발중인 고셔병 치료제의 다국가 임상시험을 위해 식품의약품안전청에 임상시험계획승인신청서(IND)를 제출했다고 5일 밝혔다.
이수앱지스에 따르면 희귀질환치료제로 개발중인 'ISU302'는 2009년 한국과 브라질에서 동시에 다국가 임상시험을 진행하기로 결정됨에 따라 2008년 12월 31일자로 먼저 한국 식약청에 서류를 제출하게 됐다.
ISU302는 유전적인 결함에 의해 체내에서 글루코세레브로시다아제라는 효소를 생성하지 못하는 희귀한 유전성 대사질환으로 현재 미국 젠자임(Genzyme)사에서 개발해 판매하고 있는 세레자임(Cerezyme)이 유일한 치료제로 사용되고 있다.
고셔병은 전세계 환자수가 1만여 명에 불과한 희귀질환으로서 현재 전세계적으로 처방 받고 있는 환자수는 약 5000명 남짓이지만 매년 1인당 약 2억원 정도의 고가의 치료비가 소요되고, 한국을 포함해 대부분의 국가들이 100% 건강보험재정에서 지원을 해주고 있어 건강보험재정에도 큰 부담을 차지하는 질환이다.
이수앱지스 관계자는 "현재 고셔병을 비롯해 파브리병 등 상당수의 희귀질환들은 고가의 치료비용이 들고 전세계적으로 한 기업이 독점하고 있는 경우가 많아 고가의 비용이 들더라도 수입할 수 밖에 없었다"며 "ISU302의 임상시험이 완료되고 출시되는 2010년 경에는 현재의 치료제와 동등한 효능과 안전성을 확보한 고셔병 치료제가 훨씬 저렴한 가격으로 제공될 수 있을 것"이라고 전망했다.
이수앱지스에서 개발중인 고셔병치료제는 미국 젠자임(Genzyme)사에서 개발한 세레자임(Cerezyme)의 바이오시밀러로 오리지날 치료제의 시장규모가 전세계적으로 1.3조원에 이르는 블록버스터 치료제 중 하나이다.
브라질 현지 판권 계약을 체결한 유로파마사 관계자는 "브라질은 약 500여명의 고셔병 환자가 정부지원을 통해 치료를 받고 있다"며 "이수앱지스와의 파트너십을 통해 2010년 브라질에서 첫 출시 후 약 5년간 최소 750억원 규모의 매출을 달성할 수 있을 것"으로 기대했다.
