파브리병 진단·치료에 갈라폴드 효과는?
파브리병 진단·치료에 갈라폴드 효과는?
  • 이영재 기자 garden@kma.org
  • 승인 2019.09.06 16:49
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한독, 갈라폴드 심포지엄…파브리병 진단·치료 사례 공유
효소대체요법 도입 후 19년만에 개발 경구용 치료제 관심 높아

세계 첫 경구용 파브리병 치료제 갈라폴드에 대한 관심이 높아지고 있다.

한독은 8월 24일∼25일 서울 그랜드 인터컨티넨탈 호텔에서 갈라폴드의 국내 출시 심포지엄을 열었다.

이번 심포지엄은 의학유전학과·심장내과·신장내과·소아청소년과 전문의 60여 명이 참석한 가운데 '파브리병 진단과 치료의 새로운 접근'을 주제로 다양한 논의가 이어졌다.

심포지엄은 총 2개의 세션으로 진행됐다. '파브리병 치료의 새로운 옵션' 세션은 유한욱 울산의대 교수(의학유전학과)가 좌장으로 참여했으며 이어 '파브리병 진단 및 치료의 새로운 고려사항' 세션은 권영주 고려의대 교수(신장내과)와 홍그루 연세의대 교수(심장내과)가 좌장을 맡았다.

이와 함께 다니엘 비쳇 캐나다 몬트리올 사크레쿠르병원 교수와 크리스토퍼 바너 독일 뷔르츠부르크대학병원 교수, 손영배 아주의대 교수(의학유전학과), 정성진 가톨릭의대 교수(신장내과), 정욱진 가천의대 교수(심장내과), 이주희 충북의대 교수(심장내과)가 연자로 참여해 다양한 파브리병 진단과 치료 사례를 공유했다.

한독은 8월 24일∼25일 서울 그랜드 인터컨티넨탈 호텔에서 갈라폴드의 국내 출시 심포지엄을 열었다.
한독은 8월 24일∼25일 서울 그랜드 인터컨티넨탈 호텔에서 갈라폴드의 국내 출시 심포지엄을 열었다.

이번 심포지엄에서는 경구용 파브리병 치료제가 국내보다 먼저 출시된 독일과 캐나다의 다양한 치료 사례가 공유되며 관심을 모았다.

파브리병 진단과 치료의 최신 지견에 대해 발표한 크리스토프 바너 교수는 "그동안 파브리병의 치료는 결핍된 효소를 체내에 주사하는 효소대체요법만 가능했으나 최근 경구용 치료제가 개발되면서 새로운 치료 옵션이 더해지게 됐다. 갈라폴드는 특정한 순응변이(Amenable Mutation)을 가진 파브리 환자의 맞춤 치료가 가능한 세계 최초의 경구용 치료제로 현재 전 세계적으로 24개국에서 800명 이상이 복용하고 있다"고 말했다.

파브리병 치료 사례를 공유한 이주희 충북의대 교수는 "파브리병은 신장이나 심장 등 주요 장기 기능이 망가지기 전에 진단을 받고 꾸준히 치료하는 것이 중요하다"며 "임상 결과를 보면 갈라폴드는 효소대체요법과 비교해 심장 기능 측정 지표인 좌심실비대지수가 유의적으로 감소함을 확인 할 수 있었다"고 말했다.

한편, '갈라폴드(Galafold·주성분: 미갈라스타트 123mg)'는 순응변이를 가진 16세 이상 청소년 및 성인 파브리병 확진 환자에 사용 가능한 세계 최초이자 유일한 경구용 파브리병 치료제로, 1캡슐을 2일 1회 매번 같은 시간에 복용하면 된다. 갈라폴드는 미국 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)가 개발해 현재 미국과 유럽연합·호주·캐나다·스위스·이스라엘·일본 등에서 발매되고 있으며, 국내에는 올해 7월 출시됐다.

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