경구 파브리병 치료제 '갈라폴드', ERT 대체할까?
경구 파브리병 치료제 '갈라폴드', ERT 대체할까?
  • 최원석 기자 cws07@doctorsnews.co.kr
  • 승인 2019.07.02 12:12
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효소대체요법 주사제에 새로운 치료 옵션 등장
12개월 ERT 사용한 환자에 건보 급여 적용

경구용 파브리병 치료제 '갈라폴드(성분명 미갈라스타트)'가 국내 출시됐다. 기존 효소대체요법(ERT)를 대체할 수 있을지 주목된다.

아미커스 테라퓨틱스로부터 갈라폴드를 들여온 한독은 이달부터 판매를 시작했다고 2일 밝혔다.

파브리병은 알파 갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A)라는 효소의 결핍으로 발생하는 희귀질환으로 국내 환자 수는 150명으로 추산된다. 알파 갈락토시다제 A 효소가 결핍되면 당지질의 축적을 유발해 뇌, 심장, 신장 등 신체 내에서 증상이 나타날 수 있다.

발병 후 치료를 받지 않으면 심혈관질환, 뇌졸중, 신부전 등의 심각한 합병증이 발현될 뿐 아니라 심하면 사망까지 이를 수 있다.

갈라폴드는 지난해 10월 FDA 승인 후 유럽·호주·캐나다·일본 등에서 출시됐다. 국내에서도 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 2017년 품목허가를 획득하고 3월부터 건보 급여 적용이 결정됐다.

적응증은 '순응변이(Amenable Mutation)를 가진 16세 이상 청소년 및 성인 파브리병 확진 환자'에게 2일 1회 1캡슐로 획득했다. 효소대체요법(ERT)와 병용은 불가능하다.

보험 기준은 ERT를 12개월 이상 지속했거나 ERT가 불가능한 경우로 한정된다. 보험상한가가 캡슐당 123만 2000원.

한달 약가가 1800만원을 웃돌지만, 희귀질환의 환자부담금 10%와 본인부담금 상한제(연간 500만원)가 적용된다.

김영진 한독 회장은 "갈라폴드는 19년 만에 탄생한 파브리병의 새로운 치료 옵션이자 혁신적인 신약"이라며 "먹는 형태의 치료제라는 장점을 통해 기존 2주에 한 번씩 병원에 방문해 주사제를 맞아야 했던 순응변이를 가진 파브리병 환자들의 어려움을 줄이고 꾸준히 치료를 받는 데 도움이 될 수 있을 것"이라고 말했다.


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