라파뮨은 국내에서 유일하게 승인된 림프관평활근종증 치료제로 '림프관평활근종증으로 진단받은 환자 중 FEV1(초당 노력성 호기량)값이 예상 정상치의 70% 이하인 경우' 급여된다.
림프관평활근종증은 가임기의 젊은 여성에게 주로 나타나는 희소 진행성 질환이다. 비정상적인 평활근 세포가 증식해 폐가 '낭포성으로 변화(cystic change)'하고 간질이 두꺼워져 천식이나 폐기종, 기관지염과 비슷한 증상을 보인다.
림프샘도 비대해진다. 일단 발병하면 지속적으로 악화돼 폐 기능을 안정화할 수 있는 라파뮨과 같은 면역억제제를 투여해야 한다.
보건복지부는 림프관평활근종증 환자 89명을 대상으로 한 라파뮨 3상 임상연구(MILES Study) 결과를 바탕으로 급여확대를 결정했다. 임상시험에서 라파뮨은 위약보다 우수한 폐 기능 안정화 효과를 보였다. 구내염과 설사, 복통 등의 중증이상반응은 위약군과 비슷하게 발생했다.
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