미FDA 승인한 '헌터라제' 임상설계 흥미롭네?
미FDA 승인한 '헌터라제' 임상설계 흥미롭네?
  • 최승원 기자 choisw@kma.org
  • 승인 2016.04.12 12:04
  • 댓글 0
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경쟁약 엘라프라제보다 2∼3배 고용량 투여
허은철 사장, "녹십자의 미국진출 승부수"

녹십자 헌터증후군 치료제 헌터라제
희소질환 '헌터증후군' 치료제 녹십자의 '헌터라제'가 미국 FDA로부터 유일한 경쟁약 '엘라프라제'보다 투여용량을 2·3배까지 늘린 후 안전성과 효과를 평가하도록 설계한 임상 2상을 승인받아 주목받고 있다.

임상 결과 안전성은 물론 효과마저 검증된다면 미국 헌터증후군 치료제 시장을 주도하는 계기를 잡을 수 있어 보인다.

경쟁약보다 2∼3배나 높은 용량을 쓰면서도 안전성마저 잡겠다는 의지가 실린 이번 임상시험은 다분히 승부수로서의 성격이 짙다. 이미 미국 시장에서 독점체계를 구축하고 있는 엘라프라제를 공략하기 위해서는 어느정도 부담스러울 수도 있는 임상을 감수하겠다는 의지다.

허가받은 임상 2상에서 헌터라제는 체중kg당 1.0mg과 1.5mg 투여군의 이상반응 발생여부와 효과를 평가할 계획이다. 엘라프라제는 체중kg당 0.5mg 단일투여 요법만 허가받은 상태다.

헌터라제는 전 세계에서 유일한 헌터증후군 치료제였던 샤이어의 엘라프라제 독점을 깨고 지난 2012년 국내 출시됐다. 출시 2년만인 2014년 이미 헌터증후군 시장의 절반을 넘어섰고 2015년 남미와 북아프리카 등지에 수출되며 200억원대의 매출을 올렸다.

헌터증후군은 세포 내 소기관 중 하나인 리소좀 내 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소가 없거나 결핍돼 글로코사미노글리칸(GAG 산성뮤코다당)이 비정상적으로 세포 내에 축적되는 질환이다. 골격이상과 지능 저하 등 예측하기 힘든 예후를 보이다가 심하면 15세 전후 사망한다.

한국 환자는 70명, 미국은 500명 정도이며 전세계에 알려진 환자도 2000여명으로 말그대로 희소질환이다.
환자수는 적지만 성인 엄지손가락보다 작은 3㎖ 바이알(약병) 치료제 가격이 200만원이 넘어 글로벌 시장규모는 약 6000억원으로 큰 편이다. 질환을 진단받지 못한 환자와 치료제가 공급되지 못한 지역을 고려하면 시장 규모는 수년 내 1조원으로 커질 전망이다.

허은철 녹십자 사장은 "글로벌 제품으로의 도약을 위해 세계 최대 제약시장인 미국에서의 임상승인은 의미가 크다"며 "이번 임상시험이 헌터라제의 경쟁력을 입증하는 계기가 될 것"이라고 기대했다.

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