식약처, 희귀의약품 지정에 관한 규정 등 행정예고
GMP 평가 자료제출 개선...치료기회 확대 예상
희귀의약품에 대한 지정조건이 완화되고, 품목허가 유효기간이 10년으로 연장된다.
식품의약품안전처는 희귀의약품 개발에 대한 국내 제약사의 적극적인 개발환경을 조성하고, 희귀질환자의 치료기회를 확대하기 위해 '희귀의약품 지정에 관한 규정' 등 6개 고시 개정안을 5일 행정예고했다.
개정안을 보면, 희귀의약품 지정 시 시장규모를 제한한 기준이 폐지됐다. 그동안 희귀의약품으로 지정받기 위해서는 생산 또는 수입 금액이 15억원(150만 달러) 이하인 경우에 한해서만 지정받을 수 있었다. 이번 규정 개정으로 고가의 제품도 희귀의약품으로 지정받을 수 있다.
생산규모의 제한 없이 국내 환자수가 2만명 이하이고, 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 현저히 안전성과 유효성이 개선된 의약품은 희귀의약품으로 지정받을 수 있게 된 것이다.
희귀의약품에 대한 품목허가 유효기간도 연장됐다. 희귀의약품은 사용되는 환자수가 적기 때문에 허가 갱신에 필요한 안전성·유효성 등의 평가 자료 수집이 어려운 점을 고려해 품목허가 유효기간을 기존 5년에서 10년으로 늘어났다.
또 국내 임상시험 실시 유무와 상관 없이 모든 희귀의약품을 재심사 대상으로 확대된다. 기존에는 국내에서 임상시험을 실시해 허가를 받은 희귀의약품에 대해서만 재심사 대상이었다. 이번 개정으로 재심사 기간은 대체의약품이 없는 희귀의약품 10년, 대체의약품과 비교해 안전성·유효성이 개선된 경우는 4년 또는 6년으로 부여된다.
이와 함께 의약품 품목허가를 신청할때 GMP 평가를 위해 3개 제조단위의 제조 실적을 제출했으나, 희귀의약품에 대해서는 1개로 축소해 자료제출 요건을 개선했다.
의약품 품목허가 신청 시 위탁받은 제조업체에서 생산하는 희귀의약품과 같은 공정으로 생산되고 이미 허가단계 GMP 평가를 받은 경우에는 GMP 중복 평가도 면제된다.
식약처 관계자는 "이번 개정을 통해 제약사의 희귀의약품 개발비용 부담을 줄여 희귀질환자에게는 치료기회를 확대하는 동시에 제약사는 새로운 시장을 개척하는 계기가 될 것"이라고 말했다.
